L’utilizzo gratuito dello Zolgensma è ora possibile per i bambini che non superano i 21 chili. Il farmaco cura la Sma1, una malattia rara che colpisce un nuovo nato ogni diecimila. Il piccolo Leone non è riuscito ad accedere al trattamento che fino a qualche giorno fa comportava una spesa di due milioni di dollari.
Lo Zolgensma, il farmaco per curare la Sma1
Lo Zolgensma è il farmaco più caro al mondo ed è l’unico che può curare la Sma – Atrofia muscolare spinale. Il principio attivo del medicinale è denominato onasemnogene abeparvovec ed è in grado di correggere uno dei difetti genetici responsabili della malattia. Il trattamento è unico, pertanto l’ammalato non viene sottoposto a spossanti cure intensive, tuttavia non tutti sono idonei a ricevere questo tipo di farmaco.
Il medicinale infatti può correggere solo alcune mutazioni genetiche e non copre tutte le alterazioni. L’Aifa, l’agenzia italiana del farmaco lo scorso novembre, aveva inserito lo Zolgensma tra i farmaci a carico del Servizio Sanitario Nazionale, ma solo per i bambini entro i primi sei mesi di vita e con una diagnosi di Sma di tipo 1. Dopo poco il parametro dell’età è stato sostituito dal peso e il trattamento è diventato totalmente gratuito esclusivamente per i piccoli con un peso inferiore ai tredici chili e mezzo. Un nuovo accordo tra l’Aifa e l’azienda Novartis prevede da pochi giorni di dare il farmaco anche ai bambini con un peso non superiore ai ventuno chili, inserendoli in programmi di studio clinico.
Per Leo è troppo tardi
L’accordo tra l’Aifa e la Novartis è arrivato troppo tardi per Leone, un piccolo di Forio d’Ischia che ha combattuto contro la Sma di tipo 1 con un gran coraggio. I genitori comunicano su Facebook la triste notizia ai tanti che hanno seguito con trepidazione e speranza la loro storia. I genitori hanno scelto di donare gli organi del figlio ad altri bambini in difficoltà, un gesto d’amore che è coerente con la loro vita. La mamma e il papà di Leo ricordano infatti con gioia ogni minuto trascorso con il figlio e sono consapevoli della sofferenza di bambini e genitori. Il loro piccolo Leo ora è diventato l’angelo di tutti i bimbi!
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