I bambini affetti da leucemia linfoide acuta a precursori B-cellulari LLA-BCP, si sono rivelati refrattari ad ogni genere di terapia convenzionale. I medici perciò li hanno inseriti in un nuovo protocollo di trattamento sperimentale. Il Progetto definito CAR-T Italia, è stato un successo. Tutti e tre i bambini infatti dopo solo due settimane di terapia, sono in remissione.
Le cellule geneticamente modificate per sconfiggere la leucemia
I tre bambini durante la cura hanno manifestato la febbre come unico effetto collaterale e perciò la terapia sembra ben tollerabile. I pazienti sono stati trattati con cellule geneticamente modificate che sono state prodotte dall’Officina Farmaceutica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. La struttura è un centro d’eccellenza per la generazione di prodotti di terapia cellulare e genica che da anni è impegnato nella ricerca.
Gli scienziati hanno utilizzato un sistema automatizzato che ha consentito di produrre in due settimane più lotti di cellule CAR-T. La quantità di cellule in eccesso è stata congelata e sarà impiegata per eventuali trattamenti di consolidamento terapeutico. La produzione automatizzata riduce i costi di produzione e perciò apre la strada ad una sperimentazione più ampia che potrà coinvolgere anche altri pazienti affetti da forme più aggressive di leucemia. Lo studio perciò proseguirà con la fase due della sperimentazione che prevede l’utilizzo delle dosi utilizzate in fase uno ad un maggior numero di malati.
La ricerca per contrastare le malattie
Il progetto di ricerca è stato promosso dal Parlamento che ha destinato al Ministero della Salute 10 milioni di euro per la terapia CAR-T. Il Ministro Roberto Speranza esprime soddisfazione per i risultati della prima fase della sperimentazione e sottolinea il valore della ricerca per poter offrire ai malati di leucemia cure sempre più efficaci per contrastare le malattie. Il carattere innovativo della terapia apre la strada a nuove applicazioni e può rivelarsi utile per contrastare anche altre patologie oncologiche.
Il video della settimana
